La terapia rivoluzionaria con cellule staminali potrebbe dare speranza a milioni di persone che vivono con la SM

La sclerosi multipla (SM), una malattia diagnosticata ogni anno a circa 5.000 persone nel Regno Unito, è imprevedibile e notoriamente difficile da trattare. Tutto ciò potrebbe cambiare grazie a uno studio rivoluzionario sulle cellule staminali che è riuscito a fermare il progresso della malattia e persino ad alleviare i sintomi per alcuni dei pazienti coinvolti.
Lo studio, che prevedeva la distruzione del sistema immunitario di un paziente utilizzando farmaci antitumorali e il successivo riavvio con un trapianto di cellule staminali, è stato condotto su poco più di 100 pazienti in ospedali sparsi in tutto il mondo. Ciò includeva centri a Sheffield, Chicago, Stoccolma e San Paolo.
I soggetti sono stati tutti selezionati perché avevano avuto una recipa di SM, in cui ci sono solo brevi periodi di remissione dal trattamento tra un attacco e l’altro. Nell’ambito dello studio, i pazienti sono stati trattati con trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) o con farmaci tradizionali per alleviare i sintomi.
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I risultati provvisori dello studio sono stati pubblicati in occasione della riunione annuale del Società Europea per i trapianti ossei e di midollo, attualmente in corso a Lisbona. Per quelli trattati con i farmaci tradizionali per la SM, le cose sono andate più o meno come previsto. 39 su 50 avevano già avuto una ricaduta dopo il primo anno. Tre anni dopo, il trattamento era stato etichettato come un fallimento per il 60% dei pazienti.
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Il trattamento HSCT, d’altra parte, prevedeva inizialmente il lavaggio del sistema immunitario difettoso dei pazienti mediante la chemioterapia, prima di reinfondere le cellule staminali prelevate dal loro stesso midollo osseo, che è già noto non essere affetto dalla SM.
Sorprendentemente, dei 52 pazienti che hanno ricevuto il trattamento HSCT, si è verificata solo una recipa dopo un anno. Tre anni dopo, gli scienziati avevano scoperto che il trattamento aveva fallito solo per tre dei 52 pazienti, molti dei quali riferivano una riduzione della loro disabilità.
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“Siamo entusiasti dei risultati: rappresentano un punto di svolta per i pazienti affetti da sclerosi multipla resistente ai farmaci e invalidante”, ha detto il professor John Snowden, direttore del reparto trapianti di sangue e midollo osseo presso il Royal Hallamshire Hospital di Sheffield. IL BBC.
La SM, una malattia che attacca il sistema immunitario, il midollo spinale e i nervi cerebrali, spesso varia da persona a persona. Le persone colpite di solito hanno problemi di mobilità, controllo muscolare e affaticamento e talvolta possono essere colpite da altre disabilità come la cecità, quindi è chiaro quanto sia importante un trattamento come questo potrebbe essere per i 100.000 colpiti nel Regno Unito – e circa 2,5 milioni a livello globale. .
Tuttavia, il trattamento non è economico e costa circa £ 30.000. È anche un processo molto impegnativo, che richiede settimane di isolamento in ospedale e una faticosa chemioterapia. Vale anche la pena notare che i risultati sono un’analisi provvisoria, il che significa che i dati sono stati analizzati prima che la raccolta dei dati fosse completamente completata. Tuttavia, le prime indicazioni sono incoraggianti. Dott.ssa Susan Kohlhaas, tIl direttore della ricerca presso la MS Society, ha detto al BBC che l’HSCT “sarà presto riconosciuto come un trattamento consolidato in Inghilterra e, quando ciò accadrà, la nostra priorità sarà quella di garantire che coloro che potrebbero trarne beneficio possano effettivamente ottenerlo”.